L’ematologia e la nuova Rete Ematologica Veneta, oltre all’uso dei nuovi farmaci che hanno rivoluzionato l’approccio alle patologie ematologiche, sono i temi che sono stati affrontati nel corso del workshop organizzato da Motore Sanità a Padova.

Ha aperto i lavori Daniele Donato, Direttore Sanitario Azienda Ospedale – Università di Padova – sottolineando l’impegno preso in quest’ambito per garantire le terapie necessarie erogate dalla rete. “Il numero dei pazienti sale di giorno in giorno, l’obiettivo è quindi di migliorare gli spazi e utilizzare le risorse nel modo più appropriato. Questo lo si può fare condividendo percorsi”.

Giampietro Semenzato, Direttore U.O. Ematologia, Azienda Ospedale – Università di Padova, Coordinatore Tecnico Scientifico REV - ha parlato di innovazione in ematologia: “Queste neoplasie rappresentano il 10% di tutti i tumori, in Veneto si registrano ogni anno 35 nuovi casi su 100.000 abitanti con una lieve casistica superiore del sesso maschile. La strategia per il trattamento è una diagnosi rapida e decisa e gli strumenti odierni hanno permesso di evidenziare una serie di mutazioni valide per la salute del paziente – continua Semenzato - Oggi si parla di terapia mirata, che ha un’azione selettiva, una minore tossicità e un possibile utilizzo combinato con la chemioterapia. La terapia mirata è basata sulle specifiche caratteristiche neoplastiche di una determinata malattia e sulle caratteristiche di rischio del paziente”.

Renato Zambello, Dirigente Medico, U.O. Ematologia, Azienda Ospedale – Università di Padova - ha parlato di mieloma multiplo: una malattia incurabile che causa danni a livello scheletrico, di sangue con l’insorgenza di anemia e di rene determinandone il danneggiamento. “Questa patologia rappresenta l’1,3% dei tumori e il 15% delle neoplasie ematologiche. Le stime per l’Italia (2006) indicano un totale di 2.315 nuovi casi diagnosticati ogni anno tra i maschi e di 2.098 tra le femmine. Per quanto riguarda la mortalità si sono verificati 1.268 decessi nel 2002 per mieloma per i maschi e 1.357 per le femmine. L’età mediana alla diagnosi è di 70 anni – sottolinea Zambello - il mondo del mieloma è cambiato nel 2000 con l’ingresso dei nuovi farmaci che hanno impattato in maniera significativa nella sopravvivenza dei pazienti”.

Margherita Andretta, Coordinamento Regionale Unico sul Farmaco, Regione del Veneto – ha dichiarato che: “L’ingresso sul mercato dei nuovi farmaci onco-ematologici ad alto costo esercita una forte pressione sul Sistema Sanitario Regionale (SSR), a fronte di benefici clinici spesso incerti, data la mancanza di evidenze non sempre conclusive sul reale valore del farmaco. In tale contesto si rende necessaria l’adozione di specifiche politiche di governo per garantire un accesso equo e sostenibile alle terapie, tenendo in considerazione il loro reale valore. La Regione del Veneto si è dotata di un sistema di Governo che prevede: la produzione di raccomandazioni per cui è stato istituito il Gruppo di Lavoro sui Farmaci Onco-ematologici Innovativi, multidisciplinare. Dal 2014 ad oggi, sono state prodotte dieci raccomandazioni su otto farmaci onco-ematologici”.

Gianni Binotto, Dirigente Medico, U.O. Ematologia, Azienda Ospedale – Università di Padova - La storia della leucemia mieloide cronica (LMC) rappresenta uno dei successi più esaltanti della medicina moderna ed, al tempo stesso, l'esempio di come una precisa comprensione della biologia di una malattia sia il presupposto per lo sviluppo di una terapia efficace. Infatti, grazie alla scoperta del gene chimerico BCR-ABL quale evento fondamentale nella patogenesi della LMC ed al riconoscimento dell'efficacia di imatinib quale inibitore selettivo della tirosin chinasi BCR-ABL, una malattia quasi invariabilmente fatale fino a 20 anni fa è stata trasformata in una condizione cronica, con un'aspettativa di vita pressoché sovrapponibile alla popolazione sana. Successivamente, l'affinamento delle metodiche di monitoraggio molecolare della risposta alla terapia e l'arricchimento dell'armamentario terapeutico con i più efficaci inibitori di seconda e terza generazione (nilotinib, dasatinib, bosutinib e ponatinib) ha creato le basi per un'ulteriore ottimizzazione del trattamento, finalizzata al miglioramento della tollerabilità, della sicurezza e, per una quota sempre più ampia di pazienti, alla sospensione della terapia.

Francesco Saverio Mennini, Professore di Economia Sanitaria, Facoltà di Economia Sanitaria, Università Tor Vergata di Roma – ISPor Italy Rome Chapter - ha presentato, in tema dei costi, i risultati di Budget Impact che rimane rilevante e pone i decisori pubblici di fronte ad un problema di gestione dei farmaci in commercio e di appropriatezza all'accesso. In particolare, il Budget Impact rappresenta un ottimo strumento per il decisore al fine di mantenere elevati livelli di efficacia ed ottenendo riduzioni di costo delle terapie.